米国におけるCas3基本特許成立のお知らせ（特許第12371713号）

C4U株式会社（以下「C4U」といいます。）は、国立大学法人大阪大学よりC4Uが再実施許諾権付独占的通常実施権許諾を受けているCRISPR-Cas3技術に関する発明等のうち、発明の名称「DNAが編集された真核細胞を製造する方法、および当該方法に用いられるキット」につき、この度2025年7月29日付で米国特許商標庁（USPTO）から米国特許第12371713号として特許公報が発行されましたのでお知らせいたします。
本特許は、2023年11月7日に発効された米国特許第11807869号から分割出願したもので、より広範囲でのCRISPR-Cas3システムの基本特許が米国で認められたものとなります。

本発明は、日本では特許第6480647号、その分割出願による特許第7301332号及び特許第7430358号も特許維持が決定、さらに2025年8月21日には特許第7731156号も成立しております。
国外では、米国の他、ユーラシア（特許第040859号）、韓国（特許第10-2541398号）、中国（特許番号ZL2018 8 0037636.X）、欧州（特許第3636753号）、オーストラリア（特許第2018279457）、メキシコ（特許第415175号）及びインド（特許第548919号）が成立しており、シンガポールにおいても許可通知が発行されております。
引き続き、CRISPR-Cas3技術を取り巻く知財基盤を世界中で強化し、幅広い分野での応用を加速してまいります。

C4U概要
C4Uは、ゲノム編集技術CRISPR-Cas3の社会実装を目指し、2018年に設立されました。C4Uの基盤技術であるCRISPR-Cas3技術は、C4Uの創業メンバーである東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授、大阪大学微生物病研究所の竹田潤二招へい教授らの研究成果を基に開発されたCRISPR-Cas3を用いた独自のゲノム編集技術です。CRISPR-Cas3技術は、現在までにオフターゲット変異は認められておらずく高い安全性が期待できることや、ターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特徴を有し、現在世界中で研究が先行しているCRISPR-Cas9の複雑な特許状況に影響されないことから、CRISPR-Cas9に対抗し得る有望なゲノム編集技術として注目を浴びています。
C4Uは、このCRISPR-Cas3技術を用いて、遺伝性疾患を始めとする様々な疾患に対する新規の治療法等の開発を自社及び他社との提携により推進すると同時に、幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開にも取り組んでおります。
URL：https://www.crispr4u.jp/

＜用語の解説＞
ゲノム編集技術： DNA切断酵素と人工的にデザインしたRNAなどを細胞に導入し、ゲノムの局所を選択的に切断、改変する技術です。

CRISPR-Cas9： 現在広く利用されるゲノム編集技術の一種で、Cas9 がガイド RNA と結合し、ガイド RNA の一部（20 塩基のガイド配列）と相補的な DNA を選択的に切断します。ガイド配列を変更することにより、様々な塩基配列をもつ DNA を選択的に切断することができます。

CRISPR-Cas3： CRISPR-Cas9同様に二本鎖DNAを切断しますが、crRNA（ガイド）認識配列が長い（27塩基のガイド配列）ことから、特異性が高く、オフターゲット変異（狙った部分以外の変異）が少ない、より安全なゲノム編集ツールです。また、大きな欠失を起こすことも可能なため、遺伝子の改変に加えて機能を失わせることも得意としています。