難病の患者さんにとって、確定診断までに時間を要する「診断ラグ」や、最先端の治療法にタイムリーにアクセスできない「ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロス」は深刻な問題です。一方、遺伝性の難病に対しては、新生児ゲノム検査による早期診断への期待が高まっています。また、革新的な新薬の開発も進んでいることから、早期診断・治療の重要性は今後さらに増すと考えられます。
本シンポジウムでは、「新生児・小児への希望 遺伝性難病に対するゲノム検査と最先端治療」をテーマに、患者・ご家族、医師、シンクタンク、製薬企業など、多様な立場の登壇者による講演・討論を行います。本シンポジウムを通じて、遺伝性難病の早期診断等に関する最新の知見や医療現場での取り組み、政策動向等について聴講者の皆様に理解を深めていただけます。
皆様のご参加を心よりお待ちしております。
開催日：
2025.12.16 (火)
時間：
18:30~20:20 (17:45開場)
募集期間：
2025.11.21 〜 2025.12.12
会場：
〒103-0022 東京都中央区日本橋室町3-2-1 日本橋室町三井タワー 5F &BIZ conference Room1
参加登録フォーム（外部サイトが開きます）
プログラム案
(敬称略)
- 開会の挨拶：森尾 友宏 (Innovation for NEW HOPE委員, 東京科学大学 理事・副学長・特別教授)
- 来賓挨拶：仁木 博文 (衆議院議員)
- 講演1 「新生児・小児ゲノム解析の最前線」
小﨑 健次郎 (慶應義塾大学医学部 臨床遺伝学センター 教授) - 講演2 「患者・家族の視点で考える早期診断の重要性と新薬への期待」
大山 有子 (一般社団法人SMA 家族の会 理事長)
佐藤 亜実 (一般社団法人SMA 家族の会 副理事長) - 講演3 「政策への期待―共に創る未来に向けて」
河野 結 (特定非営利活動法人 日本医療政策機構 マネージャー) パネルディスカッション
・モデレーター：桜井 なおみ（Innovation for NEW HOPE委員、一般社団法人 CSRプロジェクト代表理事）
・パネリスト：森尾 友宏、小﨑 健次郎、大黒 宏司(Innovation for NEW HOPE委員)、濱村 美砂子（アレクシオンファーマ合同会社 社長）
- 閉会の挨拶：大黒 宏司
※会場参加者は終了後に交流会を予定していますので、ぜひご参加ください。
案内状PDF (innovation-for-newhope.com)
開催形式/参加費
対面 (軽食付き)およびオンライン
参加費無料
主催
主催：Innovation for NEW HOPE (運営企業: アステラス製薬株式会社)
協力：アレクシオンファーマ合同会社、株式会社JMDC、特定非営利活動法人 日本医療政策機構
お問い合わせ先
Innovation for NEW HOPE 事務局
mail：newhope-sm@astellas.com
