新規ゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3技術の社会実装を目指すC4U株式会社（以下「C4U」といいます。）は、今般、住友ファーマ株式会社（以下「住友ファーマ」といいます。）と、C4Uが独占的通常実施権を有するCRISPR-Cas3技術に関する特許（以下「本特許」といいます。）について実施許諾するライセンス契約（以下「本契約」といいます。）を締結いたしましたので、お知らせします。
C4Uは2021年以来、住友ファーマと計3件の共同研究提携を実施しておりますが、そのうち、中枢神経系疾患を対象とした再生医療等製品のターゲットとなる細胞及び遺伝子に関する共同研究提携につき共同研究期間内に一定の成果が得られ、住友ファーマが本特許の実施許諾を希望したため、本ライセンス契約の締結に至りました。
本契約締結時に、C4Uは住友ファーマより契約一時金を受け取ります。また、本契約の対象となる製品（以下「対象製品」といいます。）の開発の進捗に応じた開発マイルストン及び、販売開始後は対象製品の売り上げに応じたロイヤリティ及び販売マイルストンを受け取りますが、契約内容の詳細及び具体的な対価の額については開示しておりません。
C4Uの基盤技術であるCRISPR-Cas3技術は、C4Uの創業メンバーである東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授、大阪大学微生物病研究所の竹田潤二招へい教授らの研究成果を基に開発されたCRISPR-Cas3を用いた新しいゲノム編集技術です。CRISPR-Cas3技術は、現在までにオフターゲット変異は認められておらず高い安全性が期待できることや、ターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特徴を有し、現在世界中で研究が先行しているCRISPR-Cas9の複雑な特許状況に影響されない、これに対抗し得る有望なゲノム編集技術として注目を浴びています。
C4Uは、このCRISPR-Cas3技術を用いて、幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開に取り組むほか、遺伝性疾患を始めとする様々な疾患に対する新規の治療法等の開発を自社及び他社との提携により推進しております。
本ライセンス契約により、再生・細胞医薬分野における新たな治療の可能性が開かれることを期待しております。また、住友ファーマとの他2件の共同研究においても、CRISPR-Cas3技術を生かした新たな治療法の実現にむけて一層協働してまいります。
住友ファーマは、再生・細胞医薬分野に関して早期より重点領域として積極的に研究開発を進めている製薬企業です。オープンイノベーションを重視し、再生・細胞医薬分野の早期事業化を目指し複数の研究開発プロジェクトを推進しております。
＜用語の解説＞
ゲノム編集技術： DNA切断酵素と人工的にデザインしたRNAなどを細胞に導入し、ゲノムの局所を選択的に切断、改変する技術です。
CRISPR-Cas3： CRISPR-Cas9同様に二本鎖DNAを切断しますが、crRNA（ガイド）認識配列が長い（27塩基のガイド配列）ことから、特異性が高く、オフターゲット変異（狙った部分以外の変異）がない、より安全なゲノム編集ツールです。また、大きな欠失を起こすことも可能なため、遺伝子の改変に加えてその機能を失わせることも得意としています。
CRISPR-Cas9： 現在広く利用されるゲノム編集技術の一種で、Cas9がガイドRNAと結合し、ガイドRNAの一部（20塩基のガイド配列）と相補的なDNAを選択的に切断します。ガイド配列を変更することにより、様々な塩基配列をもつDNAを選択的に切断することができます。
＜会社概要＞
会社名：C4U株式会社
本社 ：大阪府吹田市山田丘2番8号
代表者：代表取締役 平井昭光
設立 ：2018年3月
事業内容：新規ゲノム編集技術CRISPR-Cas3技術を用いた研究開発
ホームページ：https://www.crispr4u.jp/
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