独自のゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3技術の社会実装を目指すC4U株式会社（以下「C4U」といいます。）は、中国・上海の復旦大学附属小児病院（Childres’s Hospital of Fudan University, 以下「CHFDU」といいます。）と、今般、原発性免疫不全症に対する新規の遺伝子治療法の共同研究開発に向けた基本合意書を締結いたしましたのでお知らせします。
CHFDUは、中国初の国立小児科病院として1952年に上海に設立された、医療・教育・研究・予防・管理が一体となった小児専門の総合病院です。中国国内のみならず世界各国の医療機関とも連携し、最先端の臨床研究にも注力しております。
C4UとCHFDUは今後、C4Uの有するCRISPR-Cas3遺伝子編集技術と、CHFDUの有する難治性疾患の診断および治療に対する豊富な臨床経験及び研究能力とを用いて、原発性免疫不全症に対する新たな治療法の共同研究開発を目指す考えです。正式締結に向けた協議を真摯に進めてまいります。
C4U概要
C4Uは、ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いて、遺伝性疾患を始めとする様々な疾患に対する新規の治療法等の開発を自社及び他社との提携により推進すると同時に、幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開に取り組んでおります。
CRISPR-Cas3技術は、C4Uの創業メンバーである東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授、大阪大学微生物病研究所の竹田潤二招へい教授らの研究成果を基に開発されたCRISPR-Cas3を用いた独自のゲノム編集技術です。CRISPR-Cas3技術は、現在までにオフターゲット変異は認められておらず高い安全性が期待できることや、ターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特徴を有し、現在世界中で研究が先行しているCRISPR-Cas9の複雑な特許状況に影響されないことから、CRISPR-Cas9に対抗し得る有望なゲノム編集技術として注目を浴びています。
URL：https://www.crispr4u.jp/
復旦大学附属小児病院 (CHFDU) 概要
CHFDUは、中国初の国立小児科病院として1952年に上海に設立され、現在では10万㎡以上の敷地に、600人以上の医師と1000床の入院施設、50の臨床科を有するトップクラスの小児専門総合病院です。最先端技術の導入し、難治性疾患の診断・治療を多数実施しております。また国際チームによる革新的な治療法の臨床研究にも注力しており、世界各国の医療機関と連携し人材交流も積極的に行っております。
URL：https://ch.shmu.edu.cn/english
＜用語の解説＞
ゲノム編集技術：人工的にデザインしたDNA切断酵素などを細胞に導入し、ゲノムの局所を選択的に切断、改変する技術です。
CRISPR-Cas3： CRISPR-Cas9同様に二本鎖DNAを切断しますが、crRNA（ガイド）認識配列が長い（27塩基のガイド配列）ことから、ゲノム配列の認識特異性が高く、オフターゲット変異（狙った部分以外の変異）誘導リスクが少ない、より安全なゲノム編集ツールです。また、大きな欠失を起こすことも可能なため、遺伝子の改変に加えて、その機能を失わせることや、疾患原因となる遺伝子変異を含む領域を大きく削除することも得意としています。
CRISPR-Cas9： 現在広く利用されるゲノム編集技術の一種で、Cas9がガイドRNAと結合し、ガイドRNAの一部（20塩基のガイド配列）と相補的なDNAを選択的に切断します。ガイド配列を変更することにより、様々な塩基配列をもつDNAを選択的に切断することができます。欧米の複数の研究者らによって開発され、複雑に入り組んだ多数の特許背景を持ち、現在でも米国等で特許抗争裁判が継続中です。
お問い合わせ先
Ｃ４Ｕ株式会社
大阪府吹田市山田丘２番８号
E-mail：info@crispr4u.com
