創薬研究におけるAIエージェントの活用（中編）
― ケーススタディーを中心とするレビューからAI創薬の現在地を探る

前回の「創薬研究におけるAIエージェントの活用（前編）」で紹介した創薬AIエージェントの解説に引き続き、今回は実際の取り組み事例として文献解析、毒性・安全性評価、実験プロトコルの設計、Virtual Scientistsによる創薬プロジェクトなどのケーススタディーを紹介する。内容は2026年の Drug Discovery Today の論文「AI agents in drug discovery: applications and case studies」に基づく。

ケーススタディー①：候補化合物の優先順位付けに向けた包括的な文献解析

創薬研究者にとって、類似化合物に関する論文・特許の検索、SAR情報の抽出、データの照合・統合は多くの時間を要し、候補化合物の優先順位付けや合成の遅れにつながる。マルチエージェントシステムを活用すれば、複数の情報源にまたがる文献解析を自動化・統合し、こうした創薬初期の意思決定を効率化できる可能性がある。

製薬・ライフサイエンス向けのAIシステムを開発・導入する米国企業Coincidence Labsのシステムでは、複数のAIエージェントが連携し、化合物構造を入力すると、類似化合物の探索、特許・論文検索、SAR情報抽出、ADMET予測、異なる文献間のデータ矛盾の検出まで自動的に行う。

一例として、B細胞リンパ腫の治療薬として知られるBTK阻害薬Acalabrutinibのデータ整理が挙げられている。Acalabrutinibは第1世代BTK阻害薬Ibrutinibよりもキナーゼ選択性が向上した化合物であるが、この事例では、複数の情報源からキナーゼ選択性の情報を収集し、同じ化合物-標的ペアについて測定値が3倍以上異なる場合には自動的にフラグを立てる。さらに、アッセイ系、基質、プレインキュベーション時間などを確認し、「なぜ値が違うのか」まで整理する。

ケーススタディー②：AIエージェントによる毒性・安全性評価

Human Chemicalは、AIを活用して化学物質の毒性・安全性評価を支援する米国企業である。同社はReAct型のAIエージェントを用いて、毒性予測モデルやケモインフォマティクスツール、科学文献、規制情報などを統合し、化学物質のリスク評価を効率化している。

例として、香料成分Cashmeran（カシミヤのような柔らかさと温かみを持つ合成香料）の内分泌かく乱リスク評価がケーススタディーとして紹介されている。AIエージェントは分子構造から毒性関連活性を予測するだけでなく、文献から代謝、曝露量、NOAELなどの情報を収集・統合し、総合的なリスク評価へとつなげている。

ケーススタディー③：実験プロトコルの設計と実行

AIエージェントは、実験プロトコルの設計から自動化までをつなぐ用途にも応用されている。一例として、米国企業Happy Potato社のマルチエージェントシステム「Tater」を用いたqPCRアッセイ開発が紹介されている。Taterは文献検索と複数の科学ツールを組み合わせ、実験計画、プロトコル作成、自動化コード生成までを一連のワークフローとして実行する。

AAVを定量するqPCRアッセイの事例では、関連文献を検索して既報の方法を比較し、MIQEガイドラインに沿ったプロトコルを設計した。さらに、実験手順を液体分注ロボットOpentronsで実行可能なPythonコードへ変換している。

従来は「文献調査 → プロトコル作成 → 自動化コード作成 → 実験・最適化」と分断されていた工程を統合し、文献調査から自動化コード作成までを1時間39分（通常1～4カ月）で完了したと報告されている。実用には研究者によるバリデーションが必要だが、将来的には実験結果を次の条件設計へフィードバックすることで、設計 → 実行 → 解析 → 最適化を繰り返すクローズドループ型の実験開発への発展が期待される。

ケーススタディー④：「Virtual Scientists」による創薬プロジェクト

ロンドンに拠点を構えるKiin Bioでは、生物、化学、臨床領域にまたがる100種類以上のツールやAIモデルを統合したマルチエージェントシステム「Virtual Scientists」を構築している。個々のVirtual Scientistは専門的な役割を持ち、文献調査やデータセット探索、トランスクリプトミクス・プロテオミクスなどのマルチオミックス解析、バーチャルスクリーニング、タンパク質構造予測、物性予測、generative chemistryなどを分担する。さらに、各エージェントが実験の背景や過去の結果を共有することで、次に実施すべき解析や実験の優先順位付けにも活用できる。

その一例として、特発性肺線維症（IPF）の前臨床創薬プロジェクトがケーススタディーとして紹介されている。公開オミックスデータ、文献、RNA-seq解析、タンパク質構造モデル、generative chemistryなどを複数のVirtual Scientistsが連携して解析し、「疾患・市場の理解 → 関連データセットの探索 → 新規標的候補の探索・順位付け → 構造解析 → 低分子候補の生成・評価」までを一つのワークフローとして実行した。アウトプットには、疾患ランドスケープのレビュー、疾患関連オミックスデータセットのランキング、さらに予測結合親和性を付与した初期低分子候補などが含まれている。

このend-to-endワークフローは、データセットの規模にも依存するものの2時間未満で実行可能であり、独立したシステムを人間が操作した場合に2～3週間を要すると推定される作業を大幅に短縮したと報告されている。また、新たな実験データが得られれば、ワークフローの全部または一部を再実行できる点も特徴である。これは単一のAIモデルによる予測ではなく、複数の専門AIエージェントが研究チームのように連携し、創薬プロジェクトを横断的に進めるというエージェンティックAIの特徴を示す事例である。

*本稿は原著論文をもとに内容を要約・再構成したものです。正確な研究内容や詳細については、原著論文をご確認ください。