シン・モダリティ研究セミナー遺伝子治療編　難治性疾患に対する遺伝子治療の進化と新技術への挑戦

プログラム概要

発表者：大阪大学大学院医学系研究科 神経内科学 教授 望月秀樹 先生
神経難病である脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療が、2020年に米国および日本で上市されてから5年が経過しました。この治療は早期介入が重要で、発症後の例だけでなく未発症例に対しても発症前から投与が可能となり、その治療効果は驚くほどでした。こうした進展は、AAV（アデノ随伴ウイルス）の有用性と安全性が確認されたことによります。近年ではSMA以外の神経疾患に対する遺伝子治療も進展を見せています。
また、脳内への薬剤到達においては、従来は侵襲的手段が必要でしたが、新手法としてMRIガイド下集束超音波治療が血液脳関門（BBB）突破技術として注目されています。本講演では、これらを含む神経疾患に対する次世代遺伝子治療の可能性を紹介します。

発表者：サーモフィッシャーサイエンティフィック ライフテクノロジーズジャパン株式会社
バイオサイエンス事業部 テクニカルセールススペシャリスト　河田規予 氏
ウィルスベクター製造では、より費用対効果が高く、スケールアップ可能な製造プラットフォームが必要とされており、リサーチ段階から製造段階へ、シームレスに移行可能なプロセス開発が求められます。
当社では、ウィルスベクター製造ワークフローのアップストリームからダウンストリームまで、あらゆる段階に対するソリューションを提供しています。本セッションでは、スケーラブルで高力価のウィルス産生を実現するGibco AAV-MAXシステムをご紹介いたします。また国内ラボで新しく開始した、アデノ随伴ウィルス生産の受託サービスについてもご紹介いたします。