生物種間差は、医薬品の非臨床安全性評価における依然として大きな課題です。創薬候補化合物がラット、イヌ、NHP（非ヒト霊長類）などの標準的な種と交差反応しない場合、従来の毒性試験ではヒトへの安全性を十分に予測できない可能性があります。ICH S6(R1)ガイドラインで明記されている通り、薬理学的に適した動物種が存在しない場合、ヒトの標的分子や受容体を発現するトランスジェニック動物が有効な代替手段となります。
標的ヒト化マウスは、マウスの標的遺伝子をヒト由来の対応遺伝子へ置換することでこの課題を解決し、生理学的に適した環境でヒト標的への評価を可能にします。さらに、規制当局によるヒト化マウスモデルの受け入れ実績も世界的に顕著な増加を見せています。
本ウェビナーでは、標的ヒト化マウスモデルを非臨床安全性評価プログラムへ効率的に統合する方法を探ります。世界的な規制先例や受け入れ状況の拡大について解説するとともに、非GLP毒性研究におけるT細胞エンゲージャー（TCE）、抗体薬物複合体（ADC）、治療用抗体など、モダリティ別の具体的なケーススタディをご紹介します。また、ヒト化マウスのデータをIND（治験届）申請パッケージへ組み込むための実践的なアプローチも共有いたします。
さらに、標的ヒト化マウスモデルを用いたシクロホスファミドの生殖毒性研究事例を紹介し、IND以降の開発ステップにおけるDART（生殖発生毒性）評価をサポートするヒト化マウスの新たな可能性を提示します。
【ハイライト】
規制当局の事例：医薬品安全性評価における標的ヒト化マウスの世界的受容性
モデル選定戦略：非GLP・GLP毒性試験における標的ヒト化マウスとNHP（非ヒト霊長類）の選択基準
非GLP毒性研究のケーススタディ：抗体医薬（Selicrelumab、Urelumab）、TCE（CD20/CD3）、ADC（Cetuximab-MMAE）
GLP準拠試験の事例：LQ036評価およびDART（生殖発生毒性）試験
統合型ソリューション：Biocytogenの統合毒性評価プラットフォームによる医薬品安全性評価の推進
登壇者
Yuan Le, PhD
Manager and Principal Scientist
Biocytogen (Beijing) Pharmaceutical Co. Ltd.
Yuan Le氏は、米国トキシコロジー委員会認定トキシコロジスト（DABT）です。2020年にニューヨークのセント・ジョーンズ大学にてトキシコロジー（毒性学）の博士号を取得しました。Biocytogenへの入社以前は、米国食品医薬品局・国立毒性学研究センター（FDA/NCTR）にて客員研究員を務め、呼吸器毒性、発生毒性、ニトロソアミン類医薬品不純物の安全性評価を中心としたインパクトの大きい複数の研究プログラムを主導・参画しました。
Le氏は、毒性学およびin vitro代替法において豊富な研究実績を有しています。Archives of ToxicologyやToxicological Sciencesなどのトップジャーナルをはじめ、査読付き論文17本を執筆・公表しています。現在はBiocytogenにてオルガノイド薬理・毒性チームを率いており、オルガノイドプラットフォームの構築およびヒト化マウスモデルを用いた医薬品毒性評価システムの実用化に注力しています。現在の研究は、医薬品開発および規制当局の意思決定に対して科学的根拠に基づいた信頼性の高いエビデンスを提供しています。
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参加費
無料
定員
100名
主催
主催：バイオサイトジェン (Biocytogen)
お問い合わせ先
Contact Email: info@biocytogen.com.cn
