難治性疾患実用化研究事業の2026年度活動・成果報告会は、「研究結果を明日の医療へ～難病克服の実装挑戦～」をテーマに開催します。本報告会では、AMEDが支援する希少難治性疾患の診断法・治療法の研究開発について、最新の進捗と成果をご紹介します。患者さんやご家族をはじめ、市民、研究者、企業関係者など多くの皆様にご参加いただき、難病への理解を深めるとともに、研究成果の実用化や社会実装への期待を共有する機会となることを目指します。本イベントが新たな気づきや希望の一歩となれば幸いです。
会期
【ライブイベント】※ 会場開催・オンライン開催のハイブリッド開催
・令和8年11月7日（土）13時00分～15時35分
【オンデマンド配信】
・研究開発課題のデジタルポスター掲示（11月7日（土）正午より配信）
・ライブイベント録画配信（11月16日（月）正午より配信）
配信終了日：令和9年3月17日（水）23時59分
会場
ライブイベント（事前登録制必須_定員：先着100名まで）
日本橋ライフサイエンスビルディング 201会議室
（〒103-0023 東京都中央区日本橋本町2丁目3-11）
※会場へのアクセスは日本橋ライフサイエンスビルディング | アクセスをご参照ください（外部ページへ移動します）。
対象
研究者、患者さん、患者さんのご家族・関係者の方、企業の方、一般の方
参加費
無料（通信費及び交通費等は自己負担となります）
参加申込み
「研究結果を明日の医療へ～難病克服の実装挑戦～」 
（運営事務局サイトへ移動します）
ライブイベントに参加される方、オンデマンド配信を視聴される方、いずれも上記運営事務局サイト内の「参加登録」より、申し込みをお願いします。
日時： ライブイベント：2026年11月7日（土）13:00-15:35、オンデマンド配信： 2026年11月7日（土）正午～2027年3月17日（水）
ライブイベント（事前登録制必須_定員：先着100名まで）
日本橋ライフサイエンスビルディング 201会議室
（〒103-0023 東京都中央区日本橋本町2丁目3-11）
※会場へのアクセスは日本橋ライフサイエンスビルディング | アクセスをご参照ください（外部ページへ移動します）。
プログラム
11月7日 ライブイベント
| 時間 | 内容 |
|---|---|
| 13時00分～13時10分 | 開催のあいさつ 楠 進 （AMED難治性疾患実用化研究事業 プログラムスーパーバイザー） 佐々木 正大（AMED創薬事業部 部長） |
| 第I部（ゲストスピーカーによる講演とパネルディスカッション） | |
| 13時10分～13時28分 | 1：「基礎研究から薬事承認へ：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に対する新規治療法の開発」 林 久允（東京大学 准教授） |
| 13時28分～13時42分 | 2：「希少疾患の治療開発に向けた連携と実践―日本希少疾患コンソーシアムの取り組み―」 青木 吉嗣（日本希少疾患コンソーシアム 代表） |
| 13時42分～13時56分 | 3：「超希少疾患患者家族会の歩み― Rare but Not Alone ―」 鈴木 歌織（HNRNP疾患患者家族会 代表） |
| 13時56分～14時10分 | 4：「オープンイノベーションを活用した希少疾患薬開発のための新たな研究開発モデル」 伊東 久仁（アステラス製薬） |
| 14時10分～14時20分 | 5：総合討論 |
| 【休憩】（14時20分～14時30分） | |
| 第II部（難病研究者による活動・成果発表） | |
| 14時30分～14時50分 | 6：「特発性心筋症の遺伝子診療に直結するエビデンス創出」 朝野 仁裕（国立循環器病研究センター ゲノム医療支援部 部長） |
| 14時50分～15時10分 | 7：「小さな心臓に、新しい治療の選択肢を－患者さんの細胞が教えてくれたことと、遺伝子治療へつなぐ挑戦－」 三木 健嗣（大阪大学 ヒューマン・メタバース疾患研究拠点 特任准教授） |
| 15時10分～15時30分 | 8：「パーキンソン病の症状改善と病態修飾を目指すATP供給経路標的治療薬の開発」 渡辺 宏久（藤田医科大学 医学部脳神経内科学 教授） |
| 15時30分～15時35分 | 閉会のあいさつ 楠 進（AMED難治性疾患実用化研究事業 プログラムスーパーバイザー） |
※プログラムは当日までに変更される可能性がございます。
主催
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）
お問い合わせ先
「2026年度 活動・成果報告会」運営事務局（株式会社ステージ内）
E-mail：amed-nambyo2026@stage.ac
