C4Uとセラファ・バイオサイエンス、共同研究契約締結のお知らせ

独自のCRISPRゲノム編集技術の社会実装を目指すC4U株式会社（以下「C4U」といいます。）と、アステラス製薬と安川電機の合弁会社であり、ロボティクスとAIを活用した細胞医薬品プロセス開発及び製造を担うセラファ・バイオサイエンス株式会社（以下「セラファ」といいます。）は、iPS細胞から好中球への効率的な分化誘導法に関する共同研究契約を締結いたしましたのでお知らせいたします。

本共同研究では、セラファがAIロボティクス技術で同定したiPS細胞から造血前駆細胞への効率的な分化誘導法に関する知見を共有し、C4Uが有するCRISPR-Cas3技術によってゲノム編集を施したiPS細胞から好中球への効率的な分化誘導法の確立を両社で目指します。本共同研究により得られるiPS細胞由来好中球は、C4Uが推進する原発性免疫不全症に対する新規遺伝子治療法開発に必要となる安全性や薬効薬理データの取得に活用される予定です。

C4U株式会社 概要
C4Uは、ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いて、遺伝性疾患を始めとする様々な疾患に対する新規の治療法等の開発を自社及び他社との提携により推進すると同時に、動植物の品種改良を含む幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開に取り組んでおります。
CRISPR-Cas3技術は、現在までにオフターゲット変異は認められておらず高い安全性が期待できることや、ターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特徴を有し、現在世界中で研究が先行しているCRISPR-Cas9の複雑な特許状況に影響されないことから、CRISPR-Cas9に対抗し得る有望なゲノム編集技術として注目を浴びています。
加えて、CRISPR-Cas3技術とは異なる強みを持つゲノム編集ツールである、enAsCas12f技術に関しても取り組みを開始しております。enAsCas12f技術はCRISPR-Cas9に比べてその大きさが1/3以下でありながら高いゲノム編集効率を有する小型のゲノム編集技術で、その特徴を活かした活用が期待されています。
URL：https://www.crispr4u.jp/

セラファ・バイオサイエンス株式会社 概要
セラファ・バイオサイエンスは、アステラス製薬と安川電機の共同出資により設立された、次世代の細胞医療製造を担う企業です。細胞医療は細胞を移植することで高い治療効果が期待される一方で、医薬品としての安定製造において課題が指摘されています。セラファでは、ヒト型ロボット「Maholo」とAIにより工程をデジタル化、最適化したプロセスを他拠点へ迅速移管、プロセス開発からGMP準拠の治験薬製造まで、PRDMO（Partnership＋R&D＋Manufacturing）モデルでパートナーを一貫支援し、細胞医療の産業化に貢献します。
https://cellafa.com/