第14回DIA 医薬品・医療機器開発の すべてのフェーズに必要な生物統計ワークショップ

「統計は難しくて私には無理！」、「統計家が言ってることはよくわからん」、「統計家はプロトコールの例数設計と解析計画を書いてくれて助かっております」、「p値＜0. 05じゃん！この結果は信じられるな！」、「統計はごちゃごちゃしたデータからメッセージを捻り出してくれる魔術みたい」、「難しいことは統計家に任すから、このデータで何が言えそうかサクッと教えて」…これらのどれか一つでも思ったことのあるあなた！このワークショップは、あなたのためのワークショップです。

2、3日だけ、統計に漬かってみませんか？2、3日で統計家にはなれなくても、今までの業務の中で「霧が立ち込めてた部分」に向き合ってみることで、今までとは違った視界が開けるかもしれません。

2019年に承認されたICH E9(R1)では、臨床試験の計画、デザイン、実施、解析及び解釈をよりよいものとすることを目的として、臨床的疑問を反映する治療効果の詳細な説明であるestimand（エスティマンド）が明示されました。このICHによるE9ガイドラインの補遺「臨床試験におけるestimandと感度分析」が、2024年6月に邦訳が正式に通知されました。今後、実施計画書を作成する際に、対象集団の定義、介入方法の定義、中間事象の取り扱い方、評価方法の定義など、実施計画書にestimandを取り入れるために統計家と相談する機会は増えるものと思います。
試験計画時以外でも、開発早期に次の段階に投資できるかの企業内の意思決定、アカデミアが創出した医薬品や医療機器の導出先候補となる企業への売り込み（当該企業のお買い上げの意思決定）などの場面でメッセージをまとめる際にも、統計は関わってきます。製造販売承認の申請や審査、適正使用につなげるための研究（安全性監視を含む）という段になれば、何が検証されていて、何がどのくらい不確実なのか、更には、得られているデータや情報から一般の患者集団に何が外挿できそうかという難しい評価が必要で、ここでも統計や疫学が科学的思な思考の土台になっています。

一方、医療に従事する方々は、添付文書、広告資材、インタビューフォーム、論文などの形で、これらの情報に接することになります。その製品がどのような患者に使用できるか、使用できないのか、使用した際にどのような留意が必要かを知るためです。情報をきちんと理解するためには統計的なセンスがある程度必要です。しかし、すべての医療従事者の方々に対して情報リテラシーを前提にすることはできないので、情報を提供する側には、もう一段のわかりやすい説明をする配慮が求められます。ここにも統計的なセンスが利いてきます。
本ワークショップは、産官学の第一線で活躍されている統計家たちの支援の下、臨床試験・臨床研究に関わる「生物統計を専門としない方」を対象に、統計的コンセプトをご理解頂くためのコンテンツを13回にわたりお届けしてきました。今回は、これまで参加された皆様からのフィードバックを踏まえて対象を広げ、アカデミアで医薬品・医療機器の創出～開発（あるいは企業への導出）に関わる方々、市販後の育薬（安全性監視を含む）に関わる方々、これらを支援する組織や企業の方々にも有益なワークショップにしようと準備を進めています。

1日目は、ちょっと自信のない方向けに、統計学の基礎的内容を説明する基礎コースを開催いたします。
ここでは「最新版医薬統計ポケット資料集　第4部：初学者のための医薬統計講座」で示されている内容に沿って基礎知識を丁寧に説明いたします。このポケット資料集は電子版を教材として参加者全員に配布し、2-3日目でも取り上げる予定です。

2日目は、本ワークショップの目的や骨格を理解するための講演（「エビデンス構築と統計が貢献できること」）を皮切りに、医薬品評価での基本的な統計の原理、試験デザインやestimand、検定などの多重性について解説し、モンテカルロシミュレーションで検定結果の意味を体感していただきます。

3日目は、PMDAの立場から医薬品の承認審査の際に考慮される臨床試験のデザインと結果の考察について解説します。また、グループワークでは、本ワークショップの内容を踏まえた具体的な事例を紹介し、その事例に沿った試験の計画や結果の解釈に関する課題を数名のグループで議論していただきます。各グループには講師陣の1人がファシリテーターとして、皆様の議論をサポートいたします。講師陣のアドバイスを受けながら、グループ内でいろいろと意見交換することで、本ワークショップの内容をより深く理解することができますので、参加された皆様が、臨床試験の計画を立案し、論文等で公表されている臨床試験データを解釈する際に大変役立つ内容となっています。

今年も昨年に引き続き会場開催を予定しており、2日目の講義後は情報交換会も行います。　　　　　　　　　　　　生物統計の知識は必要だけれども、なかなか学ぶ機会がない、独学だけではどうにも理解が進まない方はぜひご参加ください。　
講師陣を質問攻めにしていただけると本望です。

なお、本ワークショップは日本語のみで行います。